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iPSで創薬、世界初の治験へ 京大、希少難病で

 筋肉の中に骨が生じる希少難病「進行性骨化性線維異形成症(FOP)」の進行を遅らせる薬の候補を京都大のグループがiPS細胞(人工多能性幹細胞)を使って見つけ、近く治験を始めることが31日、京大への取材で分かった。iPS細胞を活用した薬の治験は世界で初めてとみられる。

 国の承認を得て一般的な医療として普及させるには、治験において有効性や安全性を確認する必要がある。iPS細胞から組織を作って移植する再生医療の分野では国内で既に、目の病気に対して臨床研究が行われているが、治験の段階には至っていない。

 今回の治験は京大医学部付属病院などで行い、免疫抑制剤「ラパマイシン」を使う。京大iPS細胞研究所の戸口田淳也教授や池谷真准教授らは、FOP患者から作ったiPS細胞を使って病態を研究。患者では、けがなどの炎症時に増加するアクチビンAが骨形成に関わる受容体に結合し、骨化を促進することを突き止めていた。その後、患者のiPS細胞を分化させて数多くの化合物との反応を確かめるなど、治療薬候補を探していた。

<以下省略>

※引用元:

iPSで創薬、世界初の治験へ 京大、希少難病で

http://www.kyoto-np.co.jp/environment/article/20170801000026


管理人の反応

(゚д゚) マジ!?


ネットの反応

  • 次はALS治療薬として報告したボスチニブを!それと2012年に報告したアナカルジン酸にも期待してます。
  • すべての難病患者さんたちの希望につながると思う。
  • ラパマイシンも既知 アクチビンの関与も既知 プレスリリースに問題あり!!
  • 後縦靭帯骨化症に適用できないかな。
  • 少しでも前に進めて難病がなくなる世界になると良いなぁ🍀















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